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中國網財經4月23日訊 聯拓生物昨日宣布，國家藥監局(NMPA)已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新藥上市申請(NDA)，并將其納入了優先審評。
聯拓生物首席執行官王軼喆博士表示，mavacamten作為已得到臨床驗證的治療方案，是治療梗阻性肥厚型心肌病的同類首創藥物。“如今我們離將這一創新藥物惠及患者的目標又進了一步。它也是聯拓向商業化階段公司轉型的關鍵里程碑，體現了我們在不斷變化的中國監管環境中探索和制定最優臨床開發路徑的能力。”
此次新藥上市申請的遞交是基于mavacamten的全球關鍵III期EXPLORER-HCM臨床試驗的數據結果。該試驗評估了與安慰劑相比，mavacamten在有癥狀的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM試驗的結果證明mavacamten具有強大的療效，在運動能力、功能狀態和患者報告結局以及緩解左心室流出道梗阻的能力方面可為患者帶來具有臨床意義的改善。EXPLORER-HCM試驗達到了其預先設定的所有主要和次要研究終點，且具有統計學意義。
“HCM顯著影響患者的生活質量，目前缺乏有效的治療方案，臨床上急需創新藥物。”北京協和醫院院長、心臟病學教授、EXPLORER-CN研究牽頭研究者張抒揚教授表示，作為首個靶向疾病病理生理機制的藥物，mavacamten有望改善中國oHCM的治療現狀，并對患者的健康狀況及日常生活能力產生積極影響。
該NDA還包括聯拓在中國健康志愿者中開展的mavacamten I期藥代動力學研究的臨床數據。該研究證明了mavacamten的安全性、耐受性以及與在美國開展的I期藥代動力學研究中觀察到的相似的藥代動力學特征。聯拓在有癥狀的oHCM中國患者中正在開展的mavacamten III期雙盲EXPLORER-CN試驗的初步安全性數據也被用以支持該NDA的遞交，這項試驗的頂線數據預計將于2023年中期公布。
